基石藥業首獲國家藥監局受理的新藥上市申請 商業化轉型提速

記者獲悉，4月23日，基石藥業(02616.HK)宣布，國家藥品監督管理局已受理胃腸道間質瘤(GIST)同類首創精準靶向藥avapritinib的新藥上市申請，涵蓋兩個適應癥。

    據了解，這是基石藥業首個獲國家藥監局受理的新藥上市申請，標志著基石藥業商業化進程邁出重要一步。針對這款創新藥物，基石藥業還正在大中華區積極推進其在三線GIST和晚期系統性肥大細胞增多癥(SM)的研發和商業化。

    基石藥業董事長兼首席執行官江寧軍博士表示：“在avapritinib獲美國FDA批準上市僅三個月后，基石藥業已分別在大陸和中國臺灣遞交avapritinib的新藥上市申請，希望能盡快將這款同類首創的精準靶向藥物帶給大中華區的晚期GIST患者。隨著公司向商業化轉型的步伐不斷加速，未來幾個月中，基石藥業還將在中國遞交多個重要產品針對多種適應癥的新藥上市申請。”

    在中國，每年約有3萬新診斷GIST患者，其中約90%的GIST的發生與KIT或PDGFRA基因突變有關。已公布的NAVIGATOR研究數據顯示，avapritinib在PDGFRA外顯子18突變(包括D842V突變)的晚期GIST患者中總緩解率(ORR)達86%，avapritinib在四線GIST患者中ORR達22%，且不良反應大多為1級或2級。

    目前基石藥業正在開展的中國I/II期橋接研究的初步數據顯示，中國GIST晚期患者的安全性及藥代動力學特征數據均與NAVIGATOR全球研究數據一致，耐受性良好。

    北京大學腫瘤醫院副院長、消化腫瘤內科主任、avapritinibGIST中國研究的主要研究者沈琳教授表示：“Avapritinib在PDGFRA外顯子18突變的晚期GIST，和在四線治療的GIST患者中，均表現出了非常好的抗腫瘤活性，且安全性和耐受性良好。由于現有的療法患者獲益極為有限，所以這兩類GIST患者具有高度未滿足的治療需求。”

    據介紹，Avapritinib是一款強效、高選擇性的在研口服KIT和PDGFRA抑制劑，由基石藥業合作伙伴BlueprintMedicines開發?；帢I已與BlueprintMedicines達成獨家合作和授權，獲得了包括avapritinib在內的多款藥物在大中華區的獨家開發和商業化授權。今年1月，FDA已批準其用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變的不可手術切除或轉移性GIST成人患者，成為目前首個且唯一在美國上市的GIST精準靶向藥。

    2020年，基石藥業的研發和商業化將繼續積極高效推進。目前，作為全球III期試驗的一部分，基石藥業正在國內開展一項比較avapritinib和瑞戈非尼用于三線GIST的臨床研究，該研究的中國首例受試者給藥在2019年7月實現，且全球試驗招募已于2019年11月完成?；帢I預計于2020年第二季度將獲得該研究的全球試驗關鍵數據，并于2020年下半年在中國提交治療三線GIST的新藥申請。同時，基石藥業還計劃使用PATHFINDER研究中的國外數據，對用于治療晚期系統性肥大細胞增多癥(SM)的avapritinib潛在試驗豁免權與國家藥監局進行溝通。

    分析人士稱，作為專注于開發及商業化創新腫瘤免疫治療及精準治療藥物的生物制藥公司，基石藥業在提升自身管理效率和研發實力的同時，積極拓展和深化外部合作，提升行業競爭力和公司價值，面對即將到來的產品上市，基石藥業正在加速布局產品商業化團隊建設，為公司的可持續增長奠定了基礎。

(張敏)